Καναδοί ερευνητές ανακοίνωσαν ότι κατάφεραν να αναχαιτίσουν πλήρως τηνεπιδείνωση της σκλήρυνσης κατά πλάκας, χάρη σε μια νέα συνδυαστική θεραπεία χημειοθεραπείας και εμφύτευσης βλαστικών κυττάρων. Ωστόσο, όπως αναφέρεται σε σχετικό άρθρο του επιστημονικού εντύπου The Lancet, η πειραματική θεραπεία ενέχει σοβαρό κίνδυνο παρενεργειών, καθώς καταστρέφει πλήρως το ανοσοποιητικό σύστημα και το αναγεννά.
Οι ερευνητές του Πανεπιστημίου και του Νοσοκομείου της Οτάβα, με επικεφαλής τους καθηγητές Χάρλοντ Ατκινς και Μαρκ Φρίντμαν, πραγματοποίησαν κλινική δοκιμή φάσης 2 με 24 ασθενείς για χρονικό διάστημα έως 13 ετών, η οποία κόστισε 6,5 εκατομμύρια δολάρια.
Μετά από μια αρχική φάση πολύ ισχυρής χημειοθεραπείας, ακολούθησε η αυτόλογη μεταμόσχευση βλαστικών αιμοποιητικών κυττάρων. Ο συνδυασμός αυτός σταμάτησε πλήρως τις υποτροπές και τις νέες εγκεφαλικές βλάβες σε 23 από τους 24 ασθενείς και μάλιστα για μια μακρά χρονική περίοδο, χωρίς να χρειαστεί οι ασθενείς να παίρνουν φάρμακα όλο αυτό το διάστημα. Οκτώ από τους 23 ασθενείς εμφάνισαν μάλιστα σταθερή βελτίωση 7,5 χρόνια μετά τη θεραπεία.
Οι επιστήμονες επέλεξαν 24 ασθενείς, ηλικίας 18 έως 50 ετών, που είχαν όλοι υποβληθεί στην καθιερωμένη ανοσοκατασταλτική θεραπεία, αλλά χωρίς να έχει καταστεί δυνατό να ελεγχθεί η προοδευτική επιδείνωση της νόσου. Αυτή τη φορά, δεν κατέστειλαν απλώς το ανοσοποιητικό σύστημα των ασθενών, αλλά το κατέστρεψαν τελείως με την ισχυρή χημειοθεραπεία, που διαπέρασε και τον αιματο-εγκεφαλικό φραγμό, εξαλείφοντας κάθε ανάμνηση του παλαιού ανοσοποιητικού συστήματος. Ακολούθησε η μεταμόσχευση των βλαστικών κυττάρων, τα οποία αναγέννησαν το ανοσοποιητικό σύστημα.
«Για πρώτη φορά υπήρξε πλήρης και μακρόχρονη καταστολή κάθε φλεγμονώδους δραστηριότητας στους ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση. Στο 70% των ασθενών η νόσος σταμάτησε τελείως να εξελίσσεται», εξηγεί ο Δρ Ατκινς.
Ένας ασθενής (4%) πέθανε από οξεία ηπατική ανεπάρκεια και σήψη λόγω της χημειοθεραπείας. Όμως για τους υπόλοιπους η θεραπεία είχε καλύτερα αποτελέσματα, καθώς τέσσερα έως 13 χρόνια μετά τη θεραπεία, κανείς ασθενής δεν εμφάνιζε υποτροπή των συμπτωμάτων της πολλαπλής σκλήρυνσης ή εμφάνιση νέων εγκεφαλικών βλαβών. Πριν τη θεραπεία οι ασθενείς εκδήλωναν κατά μέσο όρο 1,2 υποτροπές, ετησίως.
Τρία χρόνια μετά τη θεραπεία, έξι ασθενείς (37%), οι οποίοι προηγουμένως δυσκολεύονταν να περπατήσουν, ήταν πια σε θέση να επιστρέψουν στη δουλειά ή στις σπουδές τους, να παντρευτούν και να αποκτήσουν παιδιά.
«Το δείγμα των ασθενών ήταν πολύ μικρό, ενώ δεν χρησιμοποιήθηκε ομάδα ελέγχου, για λόγους σύγκρισης. Μεγαλύτερες κλινικές δοκιμές θεωρούνται απαραίτητες για να επιβεβαιώσουν αυτή την πρώτη δοκιμή» τονίσει ο Δρ Φρίντμαν.
Επιπλέον, επειδή πρόκειται για πολύ επιθετική θεραπεία, υπογραμμίζει ότι τα πιθανά οφέλη πρέπει να συγκριθούν με τους πιθανούς κινδύνους σοβαρών επιπλοκών. «Σε κάθε περίπτωση, μια τέτοια θεραπεία πρέπει να γίνεται, είτε μόνο σε εξειδικευμένα ιατρικά κέντρα με εμπειρία τόσο στη βλαστοκυτταρική θεραπεία όσο και στη σκλήρυνση κατά πλάκας, είτε στο πλαίσιο κλινικών δοκιμών» καταλήγει ο Δρ Φρίντμαν και συμπληρώνει ότι η θεραπεία «προορίζεται για τους ασθενείς με πρώιμη επιθετική πολλαπλή σκλήρυνση».
Πάντως, οι ερευνητές θα επιδιώξουν στο μέλλον να μειώσουν τους κινδύνους και να διακρίνουν καλύτερα ποιοί ασθενείς θα μπορούσαν να ωφεληθούν περισσότερο από τη νέα θεραπεία.
Η πολλαπλή σκλήρυνση ή σκλήρυνση κατά πλάκας πλήττει σήμερα είναι περίπου 2,3 εκατομμύρια ανθρώπους, παγκοσμίως. Προκαλείται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα στρέφεται εναντίον του εαυτού του και ιδίως του κεντρικού νευρικού συστήματος, που περιλαμβάνει τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό.
Μέχρι σήμερα είχε δοκιμαστεί η αυτόλογη μεταμόσχευση βλαστικών αιμοποιητικών κυττάρων, κατά την οποία συλλέγονται βλαστοκύτταρα από τον μυελό των οστών του ασθενούς, χορηγείται χημειοθεραπεία για να καταστείλει το ανοσοποιητικό σύστημά του και, στη συνέχεια, επανεισάγονται στο αίμα του τα βλαστοκύτταρα, με στόχο να σταματήσει το αμυντικό σύστημα του ασθενούς να επιτίθεται στο ίδιο το σώμα. Όμως, έχει αποδειχθεί ότι πολλοί ασθενείς υποτροπιάζουν μετά από αυτές τις θεραπείες.
Οι ερευνητές του Πανεπιστημίου και του Νοσοκομείου της Οτάβα, με επικεφαλής τους καθηγητές Χάρλοντ Ατκινς και Μαρκ Φρίντμαν, πραγματοποίησαν κλινική δοκιμή φάσης 2 με 24 ασθενείς για χρονικό διάστημα έως 13 ετών, η οποία κόστισε 6,5 εκατομμύρια δολάρια.
Μετά από μια αρχική φάση πολύ ισχυρής χημειοθεραπείας, ακολούθησε η αυτόλογη μεταμόσχευση βλαστικών αιμοποιητικών κυττάρων. Ο συνδυασμός αυτός σταμάτησε πλήρως τις υποτροπές και τις νέες εγκεφαλικές βλάβες σε 23 από τους 24 ασθενείς και μάλιστα για μια μακρά χρονική περίοδο, χωρίς να χρειαστεί οι ασθενείς να παίρνουν φάρμακα όλο αυτό το διάστημα. Οκτώ από τους 23 ασθενείς εμφάνισαν μάλιστα σταθερή βελτίωση 7,5 χρόνια μετά τη θεραπεία.
Οι επιστήμονες επέλεξαν 24 ασθενείς, ηλικίας 18 έως 50 ετών, που είχαν όλοι υποβληθεί στην καθιερωμένη ανοσοκατασταλτική θεραπεία, αλλά χωρίς να έχει καταστεί δυνατό να ελεγχθεί η προοδευτική επιδείνωση της νόσου. Αυτή τη φορά, δεν κατέστειλαν απλώς το ανοσοποιητικό σύστημα των ασθενών, αλλά το κατέστρεψαν τελείως με την ισχυρή χημειοθεραπεία, που διαπέρασε και τον αιματο-εγκεφαλικό φραγμό, εξαλείφοντας κάθε ανάμνηση του παλαιού ανοσοποιητικού συστήματος. Ακολούθησε η μεταμόσχευση των βλαστικών κυττάρων, τα οποία αναγέννησαν το ανοσοποιητικό σύστημα.
«Για πρώτη φορά υπήρξε πλήρης και μακρόχρονη καταστολή κάθε φλεγμονώδους δραστηριότητας στους ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση. Στο 70% των ασθενών η νόσος σταμάτησε τελείως να εξελίσσεται», εξηγεί ο Δρ Ατκινς.
Ένας ασθενής (4%) πέθανε από οξεία ηπατική ανεπάρκεια και σήψη λόγω της χημειοθεραπείας. Όμως για τους υπόλοιπους η θεραπεία είχε καλύτερα αποτελέσματα, καθώς τέσσερα έως 13 χρόνια μετά τη θεραπεία, κανείς ασθενής δεν εμφάνιζε υποτροπή των συμπτωμάτων της πολλαπλής σκλήρυνσης ή εμφάνιση νέων εγκεφαλικών βλαβών. Πριν τη θεραπεία οι ασθενείς εκδήλωναν κατά μέσο όρο 1,2 υποτροπές, ετησίως.
Τρία χρόνια μετά τη θεραπεία, έξι ασθενείς (37%), οι οποίοι προηγουμένως δυσκολεύονταν να περπατήσουν, ήταν πια σε θέση να επιστρέψουν στη δουλειά ή στις σπουδές τους, να παντρευτούν και να αποκτήσουν παιδιά.
«Το δείγμα των ασθενών ήταν πολύ μικρό, ενώ δεν χρησιμοποιήθηκε ομάδα ελέγχου, για λόγους σύγκρισης. Μεγαλύτερες κλινικές δοκιμές θεωρούνται απαραίτητες για να επιβεβαιώσουν αυτή την πρώτη δοκιμή» τονίσει ο Δρ Φρίντμαν.
Επιπλέον, επειδή πρόκειται για πολύ επιθετική θεραπεία, υπογραμμίζει ότι τα πιθανά οφέλη πρέπει να συγκριθούν με τους πιθανούς κινδύνους σοβαρών επιπλοκών. «Σε κάθε περίπτωση, μια τέτοια θεραπεία πρέπει να γίνεται, είτε μόνο σε εξειδικευμένα ιατρικά κέντρα με εμπειρία τόσο στη βλαστοκυτταρική θεραπεία όσο και στη σκλήρυνση κατά πλάκας, είτε στο πλαίσιο κλινικών δοκιμών» καταλήγει ο Δρ Φρίντμαν και συμπληρώνει ότι η θεραπεία «προορίζεται για τους ασθενείς με πρώιμη επιθετική πολλαπλή σκλήρυνση».
Πάντως, οι ερευνητές θα επιδιώξουν στο μέλλον να μειώσουν τους κινδύνους και να διακρίνουν καλύτερα ποιοί ασθενείς θα μπορούσαν να ωφεληθούν περισσότερο από τη νέα θεραπεία.
Η πολλαπλή σκλήρυνση ή σκλήρυνση κατά πλάκας πλήττει σήμερα είναι περίπου 2,3 εκατομμύρια ανθρώπους, παγκοσμίως. Προκαλείται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα στρέφεται εναντίον του εαυτού του και ιδίως του κεντρικού νευρικού συστήματος, που περιλαμβάνει τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό.
Μέχρι σήμερα είχε δοκιμαστεί η αυτόλογη μεταμόσχευση βλαστικών αιμοποιητικών κυττάρων, κατά την οποία συλλέγονται βλαστοκύτταρα από τον μυελό των οστών του ασθενούς, χορηγείται χημειοθεραπεία για να καταστείλει το ανοσοποιητικό σύστημά του και, στη συνέχεια, επανεισάγονται στο αίμα του τα βλαστοκύτταρα, με στόχο να σταματήσει το αμυντικό σύστημα του ασθενούς να επιτίθεται στο ίδιο το σώμα. Όμως, έχει αποδειχθεί ότι πολλοί ασθενείς υποτροπιάζουν μετά από αυτές τις θεραπείες.
